Rivista di formazione e aggiornamento di pediatri e medici operanti sul territorio e in ospedale. Fondata nel 1982, in collaborazione con l'Associazione Culturale Pediatri.
Maggio 2001 - Volume IV - numero 5
M&B Pagine Elettroniche
Appunti di Terapia
Il
deflazacort nella distrofia muscolare di Duchenne
Indirizzo
per corrispondenza:bartolozzi@unifi.it
La
distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è un'affezione recessiva
legata all'X, che colpisce principalmente i muscoli scheletrici e il
muscolo cardiaco. I maschi con DMD mostrano un progressivo,
predicibile deterioramento della funzione muscolare. I bambini,
compiuto il primo anno di età, possono ritardare nell'inizio
della deambulazione o possono camminare in modo goffo. Nella maggior
parte dei casi i bambini fra i 7 e i 12 anni perdono progressivamente
la capacità di camminare. Segue nella seconda decade
un'altrettanto progressiva insufficienza respiratoria. Si sviluppa
nel frattempo una scoliosi, che li obbliga a usare una sedia a
rotelle. E' stato visto nel passato che il prednisone preserva la
funzione muscolare nella DMD, attraverso un meccanismo di azione che
non è risultato chiaro: probabilmente per un aumento della
massa muscolare e per un rallentamento dell'alterazione del tessuto
muscolare striato.
Nonostante
ciò l'applicazione del prednisone è stata limitata
dalla presenza di evidenti effetti collaterali. Di recente
l'interesse si è rivolto a un derivato oxazolone del
prednisone: il deflazacort, col quale fino a oggi sono state condotte
ricerche limitate. In una recente pubblicazione (Biggar WD et al.,
J Pediatr 2001, 138:45-50) sono studiati gli effetti a lungo
termine del deflazacort sulla forza muscolare, sulla funzione
polmonare e sugli effetti collaterali dannosi. Sono stati trattati
con deflazacort (dose iniziale di 0,9/kg/die per oltre un anno) 30
bambini da 7 a 15 anni di età, affetti da DMD; insieme al
corticosteroide i bambini assumevano un supplemento per bocca di
1.000 U di vitamina D e 750 mg di calcio, per ogni giorno. 20 bambini
sono stati considerati come controlli e non sono stati trattati. I
bambini non trattati smisero di camminare a 9,8 +/- 1,8 anni. 7 dei
30 bambini trattati smisero di camminare a 12,3 +/- 2,7 anni (P <0,5)
e 23 dei bambini che camminavano ancora, 21 avevano già più
di 10 anni. La funzione polmonare fu significativamente maggiore nei
bambini trattati, all'età di 15 anni (88% +/-18%) che nei
bambini non trattati (39% +/- 20%) (p < 0,001). Fra i 9 e i 15
anni i bambini trattati avevano una statura più bassa e
pesavano di meno fra i 9 e i 13 anni. Dopo i 13 anni i bambini
trattati mantennero il loro peso, mentre i bambini non trattati
persero parte del loro peso. Una cataratta asintomatica si sviluppò
in 10 dei 30 bambini trattati con deflazacort. Altri effetti
collaterali del corticosteroide sono stati l'ipertensione, la
glicosuria, l'acne, l'infezione e le ecchimosi: tutti eventi presenti
molto di rado. Viene concluso che il deflazacort riesce a preservare
parte dell'attività muscolare e della funzione polmonare in
bambini con DMD; gli effetti collaterali sono risultati limitati.
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