Premessa - La trombocitopenia neonatale è una riduzione della conta piastrinica < 150.000/mm³ ematici. Le cause includono aumentato consumo e, più raramente, ridotta produzione. L’incidenza nella popolazione neonatale è bassa (circa 0,1%) mentre nei bambini ricoverati nelle unità di terapia intensiva neonatale (TIN) è alquanto elevata (20-35%). Attualmente il trattamento prevede la trasfusione di piastrine, anche se in letteratura è segnalato un aumento del tasso di mortalità e morbilità associato al numero di trasfusioni effettuate. Per tale motivo segnaliamo, per la prima volta in letteratura, un caso in cui è stato utilizzato il romiplostim, farmaco che mima l’attività della trombopoietina, a oggi usato in studi clinici in adulti e bambini di età > 12 mesi.
Caso clinico - D.F. nato a 28 settimane di età gestazionale da gravidanza trigemellare insorta con FIVET, Apgar 4 al 1° e 6 al 5° minuto. Il piccolo ha necessitato di assistenza respiratoria per cui è stato trasferito in TIN. Sin dalla nascita ha presentato un quadro di pancitopenia periferica con conta piastrinica di 26.000/mm³. Per l’anemia ha effettuato trasfusioni di emazie concentrate e cicli ripetuti di eritropoietina. Per la leucopenia è stato trattato con fattore di crescita granulocitario in più cicli, per circa 3 mesi. La piastrinopenia è tuttavia risultata resistente al trattamento convenzionale; infatti, nonostante le 31 trasfusioni, la conta delle piastrine si è mantenuta costantemente attorno a valori medi di 9700/mm³. A 2 settimane di vita, inoltre, D.F. ha sviluppato una grave sepsi da Candida per cui ha necessitato di un prolungato trattamento con farmaci antifungini, con un netto peggioramento del quadro ematologico. Nel sospetto di una forma di piastrinopenia auto/allo-immune, poi non confermata dai test sierologici, il piccolo è stato sottoposto a terapia sistemica con idrocortisone e immunoglobuline. Successivamente l’aspirato midollare ha evidenziato un deficit lieve dell’eritropoiesi e severo della piastrinopoiesi, per tanto, con il consenso dei genitori e il nulla osta del Comitato Etico, è stata intrapresa terapia con romiplostim alla dose di 1 µg/kg a settimana per 5 settimane. Durante la terapia si è evidenziato un incremento della conta piastrinica (media 19.900/mm³) con picco di 32.000/mm³. Non sono stati riscontrati effetti collaterali. Dopo un mese circa dalla sospensione del romiplostim le piastrine hanno raggiunto il valore di 68.000/mm³, con un trend in aumento nei mesi successivi (valori medi di 84.000/mm³).
Conclusioni - Nei casi in cui le trasfusioni piastriniche siano insufficienti, quella con romiplostim appare una valida e sicura terapia. Ovviamente questo risultato richiede ulteriori conferme con casistiche più ampie.