Rivista di formazione e aggiornamento di pediatri e medici operanti sul territorio e in ospedale. Fondata nel 1982, in collaborazione con l'Associazione Culturale Pediatri.
Maggio 2000 - Volume III - numero 5
M&B Pagine Elettroniche
Pediatria per l'ospedale
Porpora
Trombocitopenica Immune (PTI) Acuta in Età Pediatrica
A
proposito delle Linee Guida AIEOP
U.O.
Oncoematologia, Az.Osp. Meyer
Viene
definita PTI l'entità clinica caratterizzata da
trombocitopenia isolata (piastrine < di 150.000/ L) non associata
ad altre condizioni cliniche o ad altre cause di trombocitopenia. Si
tratta di una entità non rara, con un'incidenza di 3-10 casi
/100.000 soggetti di età < di 16 anni, che nella forma
pediatrica presenta un picco di incidenza tra i 2 ed i 4 anni, che
non mostra una prevalenza di sesso e che risolve spontaneamente entro
2-8 settimane nel 70-80% dei casi. E' opportuno sottolineare che la
diagnosi di PTI è una diagnosi di esclusione e che attualmente
non esiste un test di laboratorio specifico per la diagnosi.
Come è
noto si definisce PTI Acuta la forma che risolve entro 6 mesi dalla
diagnosi. Anche se alcuni fattori (sesso femminile, età
all'esordio >10 anni, esordio clinico nelle 4-6 settimane
precedenti la diagnosi, conta piastrinica all'esordio più
alta) sembrano associarsi con più frequenza all'evoluzione
in forma cronica (PTI di durata > 6 mesi), non è possibile
prevedere all'esordio, in base a parametri clinici e di
laboratorio, quali forme evolveranno in PTI croniche.
Con
l'obiettivo di uniformare le modalità di diagnosi e
trattamento della PTI acuta in età pediatrica e ottimizzare il
rapporto costo/efficacia, l'Associazione Italiana di
Emato-Oncologia Pediatrica (AIEOP) ha elaborato recentemente delle
linee guida, che rappresentano raccomandazioni di comportamento
clinico, basate sull'evidenza delle conoscenze , allo scopo di
assistere il pediatra nella diagnosi e nella decisione su quali siano
le modalità di assistenza più appropriate per la PTI
Acuta in età pediatrica (RIP 1999;25:41-51). Tali Linee guida
sono state concepite in accordo con il percorso per l'elaborazione
e l'implementazione delle linee guida per la pratica clinica. Anche
l'American Society of Hematology (ASH) ha sviluppato piuttosto
recentemente, con una metodologia molto raffinata, delle linee guida
sull'argomento (Blood 1996; 88:3-40)
Secondo
le Linee Guida AIEOP, la diagnosi di PTI si basa su una corretta
anamnesi, su un adeguato esame obiettivo, sull'esecuzione di un
esame emocromocitometrico completo e su un esame dello striscio
periferico al Microscopio Ottico, che permettano di escludere altre
cause di trombocitopenia. Altri esami non sono indicati
nell'inquadramento di routine.
In
particolare nell'anamnesi è documentabile frequentemente una
pregressa malattia virale nelle 6 settimane precedenti l'esordio
clinico o una vaccinazione con virus vivo attenuato (vaccino contro
morbillo, parotite e rosolia); l'esame fisico, oltre alla presenza
di petecchie e/o ecchimosi di entità variabile, non mostra
dismorfismi o segni suggestivi di trombocitopenia congenita (Anemia
di Fanconi, TAR, S. di Wisckott-Aldrich ), né
epatosplenomegalia. In base all'entità e alla sede (cutanea
o mucosa o d'organo) della sintomatologia emorragica è
possibile identificare tre forme cliniche
- asintomatica-paucisintomatica,
- con sintomatologia intermedia,
- con sintomatologia grave
Il tipo
di presentazione clinica, insieme al valore della conta piastrinica,
costituisce il principale criterio sull'opportunità di un
eventuale trattamento terapeutico.
L'emocromo
documenta l'entità della piastrinopenia, e dà
informazioni, con l'MPV, sul volume medio piastrinico, che risulta
spesso modicamente aumentato. Lo striscio periferico, accanto alla
normale morfologia degli eritrociti e dei leucociti, permette la
visualizzazione della morfologia piastrinica, con assenza di
piastrine giganti (s. di Bernard Soulier) e assenza di aggregati
piastrinici (pseudopiastrinopenia). Non è necessario, per la
diagnosi, il dosaggio degli Anticorpi Antipiastrine (PAIgG), in
quanto tali metodiche (RIA, ELISA, Citometria) mostrano una scarsa
riproducibilità e inoltre, accanto a un'alta sensibilità
(90%), mostrano una bassa e inaccettabile specificità (25%).
L'esecuzione dell'aspirato midollare non è unanimemente
consigliato alla diagnosi. La sua esecuzione può essere
giustificata nei casi in cui la diagnosi non sia possibile con un
sufficiente grado di certezza (DD con trombocitopenie
ipo/amegacariocitiche, esordio nei primi 12 mesi di vita) e diviene
appropriata prima del trattamento con steroidi.
A
proposito di trattamento, bisogna cercare di rispondere a queste
domande: curare cosa (il numero di piastrine?), chi (il paziente
piastrinopenico? con quale sintomatologia?), quando (subito? dopo un
periodo di osservazione?), dove (in ambulatorio? in Day Hospital? in
Ospedale?) e con che cosa (Immunoglobuline e.v.?, Corticosteroidi
p.o.?, Corticosteroidi e.v.?...) tenendo conto che, come già
precedentemente sottolineato, la PTI in età pediatrica risolve
spontaneamente entro 2 - 8 settimane nel 70-80% dei casi e che non è
dimostrato che la terapia somministrata influenzi l'evoluzione
della malattia.
Il
problema della emorragia cerebrale è stato inoltre
ridimensionato rivalutando tutti i casi riportati in letteratura, in
termini d'incidenza e di rapporto temporale con la comparsa della
trombocitopenia. Va inoltre tenuto conto che tutti i dati della
letteratura riguardanti l'efficacia della terapia si basano
sull'effetto di questa sulla conta piastrinica, piuttosto che su
valutazioni cliniche, come scomparsa della sintomatologia ed effetto
sulla morbilità/mortalità.
Partendo
da queste considerazioni le linee guida AIEOP prevedono un
trattamento variabile, a partire da nessuna terapia, in base a due
variabili, costituite dalla conta piastrinica e alla forma clinica di
presentazione (asintomatica-paucisintomatica; con sintomatologia
intermedia; con sintomatologia grave), privilegiando quelle terapie
di cui sia dimostrata una rapida efficacia sull'incremento della
conta piastrinica. Le posologie considerate sono le seguenti:
Steroidi:
a)
steroidi orali a dosi standard (prednisone 2 mg/Kg/die in tre dosi
per 14 gg; ridurre e sospendere al giorno 21; dose max/die 80 mg);
b)
steroidi orali ad alte dosi (prednisone 4 mg/Kg/die in tre dosi per 7
gg; scalare del 50% nella settimana successiva; ridurre gradatamente
in seguito fino al gg 21; dose max 180 mg/die nella prima settimana)
c)
steroidi e.v.(Metilprednisolone 15-30 mg/Kg in dose unica infusa in
30-60 minuti per 3 gg; dose max 1 gr./die).
IgG per
uso e.v.:
0.8
gr/Kg/die x 1 gg; oppure 2 gr/Kg in 2-5gg.
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