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Pediatria per l'ospedale

Porpora Trombocitopenica Immune (PTI) Acuta in Età Pediatrica
A proposito delle Linee Guida AIEOP
Fabio Tucci
U.O. Oncoematologia, Az.Osp. Meyer

Viene definita PTI l'entità clinica caratterizzata da trombocitopenia isolata (piastrine < di 150.000/ L) non associata ad altre condizioni cliniche o ad altre cause di trombocitopenia. Si tratta di una entità non rara, con un'incidenza di 3-10 casi /100.000 soggetti di età < di 16 anni, che nella forma pediatrica presenta un picco di incidenza tra i 2 ed i 4 anni, che non mostra una prevalenza di sesso e che risolve spontaneamente entro 2-8 settimane nel 70-80% dei casi. E' opportuno sottolineare che la diagnosi di PTI è una diagnosi di esclusione e che attualmente non esiste un test di laboratorio specifico per la diagnosi.

Come è noto si definisce PTI Acuta la forma che risolve entro 6 mesi dalla diagnosi. Anche se alcuni fattori (sesso femminile, età all'esordio >10 anni, esordio clinico nelle 4-6 settimane precedenti la diagnosi, conta piastrinica all'esordio più alta) sembrano associarsi con più frequenza all'evoluzione in forma cronica (PTI di durata > 6 mesi), non è possibile prevedere all'esordio, in base a parametri clinici e di laboratorio, quali forme evolveranno in PTI croniche.
Con l'obiettivo di uniformare le modalità di diagnosi e trattamento della PTI acuta in età pediatrica e ottimizzare il rapporto costo/efficacia, l'Associazione Italiana di Emato-Oncologia Pediatrica (AIEOP) ha elaborato recentemente delle linee guida, che rappresentano raccomandazioni di comportamento clinico, basate sull'evidenza delle conoscenze , allo scopo di assistere il pediatra nella diagnosi e nella decisione su quali siano le modalità di assistenza più appropriate per la PTI Acuta in età pediatrica (RIP 1999;25:41-51). Tali Linee guida sono state concepite in accordo con il percorso per l'elaborazione e l'implementazione delle linee guida per la pratica clinica. Anche l'American Society of Hematology (ASH) ha sviluppato piuttosto recentemente, con una metodologia molto raffinata, delle linee guida sull'argomento (Blood 1996; 88:3-40)
Secondo le Linee Guida AIEOP, la diagnosi di PTI si basa su una corretta anamnesi, su un adeguato esame obiettivo, sull'esecuzione di un esame emocromocitometrico completo e su un esame dello striscio periferico al Microscopio Ottico, che permettano di escludere altre cause di trombocitopenia. Altri esami non sono indicati nell'inquadramento di routine.

In particolare nell'anamnesi è documentabile frequentemente una pregressa malattia virale nelle 6 settimane precedenti l'esordio clinico o una vaccinazione con virus vivo attenuato (vaccino contro morbillo, parotite e rosolia); l'esame fisico, oltre alla presenza di petecchie e/o ecchimosi di entità variabile, non mostra dismorfismi o segni suggestivi di trombocitopenia congenita (Anemia di Fanconi, TAR, S. di Wisckott-Aldrich ), né epatosplenomegalia. In base all'entità e alla sede (cutanea o mucosa o d'organo) della sintomatologia emorragica è possibile identificare tre forme cliniche 
  1. asintomatica-paucisintomatica,
  2. con sintomatologia intermedia,
  3. con sintomatologia grave
Il tipo di presentazione clinica, insieme al valore della conta piastrinica, costituisce il principale criterio sull'opportunità di un eventuale trattamento terapeutico.
L'emocromo documenta l'entità della piastrinopenia, e dà informazioni, con l'MPV, sul volume medio piastrinico, che risulta spesso modicamente aumentato. Lo striscio periferico, accanto alla normale morfologia degli eritrociti e dei leucociti, permette la visualizzazione della morfologia piastrinica, con assenza di piastrine giganti (s. di Bernard Soulier) e assenza di aggregati piastrinici (pseudopiastrinopenia). Non è necessario, per la diagnosi, il dosaggio degli Anticorpi Antipiastrine (PAIgG), in quanto tali metodiche (RIA, ELISA, Citometria) mostrano una scarsa riproducibilità e inoltre, accanto a un'alta sensibilità (90%), mostrano una bassa e inaccettabile specificità (25%). L'esecuzione dell'aspirato midollare non è unanimemente consigliato alla diagnosi. La sua esecuzione può essere giustificata nei casi in cui la diagnosi non sia possibile con un sufficiente grado di certezza (DD con trombocitopenie ipo/amegacariocitiche, esordio nei primi 12 mesi di vita) e diviene appropriata prima del trattamento con steroidi.
A proposito di trattamento, bisogna cercare di rispondere a queste domande: curare cosa (il numero di piastrine?), chi (il paziente piastrinopenico? con quale sintomatologia?), quando (subito? dopo un periodo di osservazione?), dove (in ambulatorio? in Day Hospital? in Ospedale?) e con che cosa (Immunoglobuline e.v.?, Corticosteroidi p.o.?, Corticosteroidi e.v.?...) tenendo conto che, come già precedentemente sottolineato, la PTI in età pediatrica risolve spontaneamente entro 2 - 8 settimane nel 70-80% dei casi e che non è dimostrato che la terapia somministrata influenzi l'evoluzione della malattia.

Il problema della emorragia cerebrale è stato inoltre ridimensionato rivalutando tutti i casi riportati in letteratura, in termini d'incidenza e di rapporto temporale con la comparsa della trombocitopenia. Va inoltre tenuto conto che tutti i dati della letteratura riguardanti l'efficacia della terapia si basano sull'effetto di questa sulla conta piastrinica, piuttosto che su valutazioni cliniche, come scomparsa della sintomatologia ed effetto sulla morbilità/mortalità. 
Partendo da queste considerazioni le linee guida AIEOP prevedono un trattamento variabile, a partire da nessuna terapia, in base a due variabili, costituite dalla conta piastrinica e alla forma clinica di presentazione (asintomatica-paucisintomatica; con sintomatologia intermedia; con sintomatologia grave), privilegiando quelle terapie di cui sia dimostrata una rapida efficacia sull'incremento della conta piastrinica. Le posologie considerate sono le seguenti:
Steroidi:

a) steroidi orali a dosi standard (prednisone 2 mg/Kg/die in tre dosi per 14 gg; ridurre e sospendere al giorno 21; dose max/die 80 mg); 
b) steroidi orali ad alte dosi (prednisone 4 mg/Kg/die in tre dosi per 7 gg; scalare del 50% nella settimana successiva; ridurre gradatamente in seguito fino al gg 21; dose max 180 mg/die nella prima settimana) 
c) steroidi e.v.(Metilprednisolone 15-30 mg/Kg in dose unica infusa in 30-60 minuti per 3 gg; dose max 1 gr./die).

IgG per uso e.v.:
0.8 gr/Kg/die x 1 gg; oppure 2 gr/Kg in 2-5gg.

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F. Tucci Porpora Trombocitopenica Immune (PTI) Acuta in Età Pediatrica
A proposito delle Linee Guida AIEOP. Medico e Bambino pagine elettroniche 2000;3(5) https://www.medicoebambino.com/?id=OS0005_10.html

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