Rivista di formazione e aggiornamento di pediatri e medici operanti sul territorio e in ospedale. Fondata nel 1982, in collaborazione con l'Associazione Culturale Pediatri.
M&B Pagine Elettroniche
Occhio all'evidenza
Come
è possibile misurare le preferenze del paziente? Ovvero breve
viaggio nel modo delle utility
Pediatra
di famiglia Asolo (TV)
Indirizzo
per corrispondenza: dradzik@tiscali.it
Occhi0
all’evidenza di questo mese presenta
due articoli1,2,
in cui si parla di broncodilatatori a lunga durata d’azione.
La decisione di utilizzare i LABA, in associazione agli steroidi
inalatori, nell’asma bronchiale persistente non ben controllato
con i soli CSI, deve venir presa, negli adulti e nei bambini,
soppesando il bilancio fra i benefici (riduzione delle
riacutizzazioni e miglioramento della funzionalità
respiratoria) e i rischi (segnalazioni di eventi avversi gravi), che
l’impiego di questi beta 2 agonisti potrebbe comportare. E’
opportuno inoltre che queste considerazioni vengano presentate anche
al paziente, che sarà così in grado di esprimere più
consapevolmente il suo gradimento verso questo tipo di intervento. A
questo proposito, negli ultimi anni, si è avvertita sempre di
più la necessità di inserire tra gli esiti importanti
da considerare in un trial clinico anche la determinazione delle
preferenze del paziente nei confronti del trattamento somministrato
(ad esempio un farmaco). Si sono così ricercati dati obiettivi
della Qualità della Vita dei partecipanti, utilizzando
strumenti generici (es. il 36-Item Short Form) o specifici per
una determinata malattia (es. la Beck Depression Scale).
I
punteggi ottenuti hanno permesso però di ottenere informazioni
limitate alla funzione di una singola area o dominio (come la sfera
fisica, quella emozionale, l’entità del dolore, ecc),
senza offrire una valutazione veramente globale dello stato effettivo
di salute della persona a cui si pongono le domande. Un approccio
più completo al valore attribuito ad uno stato di salute è
possibile ricercando le utility del soggetto. La differenza fra
queste ultime e le misure della Qualità della Vita risultano
più comprensibili con questo esempio: immaginate di rimanere
coinvolti voi e il vostro migliore amico in un incidente
automobilistico, con il risultato di subire entrambi una menomazione
permanente al ginocchio destro: la situazione è tale che ora
tutte e due siete in grado di correre per 1 km, ma non di più.
Purtroppo eravate entrambi dei marciatori appassionati, per cui
avvertite che per voi questo handicap è molto limitante.
Mentre però voi stesso ritenete che comunque sia possibile
trovare anche altri svaghi in futuro, il vostro amico è molto
più pessimista. Ne deriva che, mentre entrambi fornirete uno
score quasi identico, quando verrete sottoposti a domande sulla
Qualità della vostra Vita, le utility riguardo il vostro stato
di salute globale attuale risulteranno invece sensibilmente
differenti: il vostro amico potrebbe considerare per lui auspicabile
una vita più breve, ma priva di disabilità fisica,
rispetto ad una più lunga ma nella condizione attuale; voi, al
contrario, probabilmente non prendereste neppure in considerazione un
simile scambio. Detto in termini più semplici le preferenze
verso i vostri rispettivi stati di salute risulteranno differenti.
La
Scala di Valutazione Graduata
L’approccio
più semplice per misurare le preferenze di un determinato
soggetto verso il suo stato di salute consiste nell’utilizzare
una Scala di Valutazione Graduata. Un esempio di scala verbale di
questo tipo è offerta dalla seguente domanda posta dal medico
al proprio paziente: “su di una scala dove 0 rappresenta la
morte e 100 lo stato di salute eccellente, come definirebbe lo stato
attuale della sua salute degli ultimi due anni ?
Risultati
molto simili si ottengono con le Scale Analogico Visuali (VAS).
La Scala
di Valutazione Graduata permette quindi una misura globale, capace di
catturare la valutazione del soggetto riguardo un particolare stato
della sua salute; questo approccio è facilmente intuibile per
la maggior parte delle persone ed è anche facile da
somministrare. Però non rappresenta un’utility in senso
stretto, perché non prevede una scelta fra stato di salute
perfetta e morte, non riflette cioè una decisione presa in
condizioni di incertezza. In effetti non esiste alcuna vera ragione
per ritenere che attribuire al proprio stato di salute alterato il
valore di 50 significhi provare il desiderio di voler rischiare metà
dell’aspettativa di vita per non avere più questa
menomazione o in altre parole per raggiungere il valore di 100.
Lo
Standard Gamble
L’approccio
alla valutazione delle utility (termine utilizzato quindi come
sinonimo di preferenze) fa riferimento soprattutto alla teoria delle
utility attese, che si basa sul concetto dello Standard Gamble
(Azzardo Standard). Si tratta di un metodo di misurazione delle
preferenze che saggia la propensione del paziente verso il rischio,
ponendolo di fronte ad una situazione di incertezza: viene valutata
la preferenza verso uno stato di salute, domandandogli fino a quando
“accetterebbe” il rischio di morire per migliorarla. In
pratica gli si chiede di rispondere scegliendo fra il vivere in un
determinato stato clinico e lo scommettere fra la vita in perfetto
stato di salute e la morte. Consideriamo a titolo esemplificativo la
seguente situazione: immaginate di soffrire di una grave forma di
osteoartrite: quando siete fuori casa avete sempre bisogno di un
accompagnatore e non riuscite più a correre. Avete anche un
dolore definibile come moderato, che trova parzialmente conforto
dall’uso dei FANS assunti giornalmente. Ora immaginate che uno
spiritello benigno (o forse maligno) vi offra una pillola magica: se
voi la prenderete ci sarà la probabilità del 50% per
voi di guarire completamente dall’artrite e di vivere il resto
della vita tranquillamente. Ma la pillola ha in se un potenziale
effetto collaterale. Può guarirvi del tutto, ma esiste
contemporaneamente il rischio del 50% che voi, a causa di essa,
moriate improvvisamente senza dolore.
La
prendereste una simile pillola? Se la risposta è no,
prendereste allora la pillola se ci fosse il 99% di probabilità
di guarire completamente dalla vostra artrite vs l’1% di morire
improvvisamente e senza dolore ? Se la risposta è si,
prendereste la pillola se ci fosse la probabilità del 75% di
guarire completamente dalla vostra osteoartrite e il 25% di morire
subito senza dolore ? Nello Standard Gamble questo processo
iterattivo viene ripetuto, variando le probabilità
dell’azzardo, continuando fino a che la persona si rende conto
che le due opzioni, prendere la pillola magica e non prenderla sono
per lui ugualmente desiderabili. Questo rappresenta il “punto
di indifferenza” (sebbene molti sperimentino un incremento del
malessere man mano che esso si avvicina), perché in quel
momento colui che risponde non riesce più ad esprimere una
preferenza decisa fra le due opzioni. Al punto di indifferenza
l’utilità di colui che risponde per un determinato stato
di salute (l’osteoartrite in questo esempio) è data
dalla probabilità che la pillola magica funzioni. Così
se voi raggiungerete il punto di indifferenza quando vi sarà
stata offerta una pillola magica associata con il 95% di probabilità
di un permanente sollievo dall’artrite e una probabilità
di morte immediata del 5%, la vostra utility per questo stato sarà
di 0.95. La disutilità per questo stato di salute, definita
come 1 – utility sarà pertanto di 0.05.
Il
Time trade-off
Il terzo
approccio alla misurazione diretta della preferenza verso un
determinato stato di salute è il Time trade-off.
In questo
caso, si valuta l’utility per lo stato di salute, domandando
quanto tempo si reputi necessario per migliorarla: in pratica si
chiede ad un soggetto di scegliere fra vari intervalli di lunghezza
della vita in un determinato stato compromesso di salute ed uno più
breve, ma di salute perfetta. L’utility di colui che risponde
per il suo stato di salute compromesso sarà dato dal rapporto
fra l’aspettativa più breve e quella più lunga al
quale trova che i due stati di salute sono entrambi ugualmente
desiderabili. Immaginiamo che la vostra naturale aspettativa di vita
con l’osteoartrosi sia di altri 40 anni. Ora pensate che un
altro genietto vi offra una pillola magica differente: se la
prenderete, guarirete per sempre dalla vostra malattia invalidante,
ma vivrete soltanto altri 20 anni, invece dei 40 originari. La
prendereste questa pillola? Se la risposta fosse no, prendereste la
pillola se vi guarisse dalla vostra artrite e potreste vivere 39 anni
ancora? Se la risposta fosse si, prendereste la pillola se vi
guarisse dall’artrite e la vostra vita durasse ancora 30 anni?
Il
processo iterattivo viene ripetuto , variando la lunghezza della vita
in perfetto stato di salute, fino a che colui che risponde ritiene
che le due offerte, prendere la pillola magica e non prenderla, sono
ugualmente desiderabili. Come per lo Standard Gamble questo
viene definito il “punto di indifferenza”. A questo punto
l’utility di colui che risponde verso il suo stato di salute
attuale (l’osteoartrite) sarà dato dal rapporto fra la
la lunghezza della vita nello stato compromesso e la lunghezza della
vita in uno stato perfetto di salute. Così se voi
raggiungerete il punto di indifferenza quando vi viene offerta la
pillola magica associata ad una riduzione dell’aspettativa
della vostra vita da 40 a 38 anni, l’utility per quel
determinato stato di salute risulterà 0.95 (38:40).
Al
contrario dello Standard Gamble, il Time trade-off
rappresenta la decisione in condizioni di certezza: sia che voi
decidiate di prendere o meno la pillola magica , sapete per certo
quale sarà l’outcome a cui andrete in contro. In questo
caso l’utility che si crea non viene influenzata dalla vostra
attitudine al rischio.
I
rapporti fra le varie tecniche
Idealmente
queste 3 tecniche descritte per valutare gli esiti (la scala
graduata, lo standard gamble e il time trade-off) dovrebbero produrre
gli stessi risultati o alla peggio score che possono essere
facilmente trasformati da una scala all’altra, come è
possibile fare con le scale Fahrenheit e Celsius. La realtà
però è più complessa: queste tecniche misurano
concetti correlati, ma piuttosto differenti fra di loro. E non
sorprende che quando si domandi agli stessi soggetti di valutare il
proprio stato di salute utilizzando ciascuna di queste misure, i
risultati non siano sovrapponibili: In generale le utility derivate
dallo standard gamble risultano più alte, perché molte
persone sono restie ad accettare il rischio di una morte immediata,
anche se la compromissione del loro stato di salute coinvolge in modo
pesante la loro Qualità di Vita. Le utility derivate dal time
trade-off tendono ad essere più basse, suggerendo come una
riduzione nell’aspettativa di vita, di cui si abbia conoscenza,
rappresenti un prezzo più “accettabile” da pagare,
per essere sollevati da una qualità della vita alterata, di
quanto non sia una sia pur bassa probabilità di morire
immediatamente. Le scale di valutazione graduate tendono a dare
misure sensibilmente inferiori a quelle delle altre due tecniche,
perché qui non esiste nessuna penalità da affrontare.
Considerazioni
pratiche sulle misure di utility
Probabilmente
poichè le misure di utility coinvolgono considerazioni più
teoriche che pratiche, esse non sono facili da somministrare.
Produrre utility richiede che colui che risponde, consideri
situazioni piuttosto ipotetiche, capisca il concetto di probabilità
ed immagini di sperimentare alcuni esiti infausti, incluso quello di
morire. C’è consenso unanime nel ritenere che, mentre le
scale di valutazione possono essere autosomministrate tramite
questionari, lo standard gamble e il trade off debbano venir ricavate
in maniera interattiva. Un grande vantaggio di questi metodi è
quello che le domande possono venir proposte come serie di scelte
dicotomiche: così anziché effettuare una singola
domanda secca sul rischio di morte che il paziente intende accettare,
al soggetto vengono poste una serie di quesiti con variazioni
sistematiche nella probabilità di morire nello standard
gamble, fino a che il punto di indifferenza non venga raggiunto. E’
anche molto utile fornire un aiuto visuale alle domande tramite
diagrammi, torte e cartine che descrivono lo stato di perfetta salute
e quello della sua attuale disabilità.
Letture
consigliate sull’argomento
- Huninck M and Glasziou P. Decision Making in Health and Medicine. Integrating evidence and values. Cambridge University Press 2004. (Libro acquistabile on line sul sito del BMJ).
- Bandolier. What are Health Utilities. Scaricabile in www.evidence-based-medicine.co.uk.
Bibliografia
- Kramer JM. Balancing the benefits and risks of inhaled long-acting beta-agonists – the influence of values. N Engl J Med 2009;360:1592-1595.
- Cates CJ, Lassersson TJ, Jaeschke R. Regular treatment with formoterol and inhaled steroids for chronic asthma: risk of serious adverse events (Review). Cochrane Database of Systematic Reviews 2009, Issue 2. Art. No.: CD006924.
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