Rivista di formazione e aggiornamento di pediatri e medici operanti sul territorio e in ospedale. Fondata nel 1982, in collaborazione con l'Associazione Culturale Pediatri.
Marzo 2008 - Volume XI - numero 3
M&B Pagine Elettroniche
Occhio all'evidenza
Misure
assolute e relative
UO
di Pediatria Ospedale San Giacomo Castelfranco Veneto (TV)
Indirizzo
per corrispondenza: dradzik@tiscali.it
4 diversi
trattamenti contro placebo in altrettanti trial clinici della durata
di 5 anni sono stati eseguiti per una stessa malattia. In nessuno di
essi si sono avute reazioni avverse importanti.
Questi
sono stati i risultati:
Trial
A: il 91,8% dei pazienti appartenenti al gruppo attivo è
sopravvissuto contro l'88,5% di quelli appartenenti al gruppo
placebo.
Trial
B: I pazienti assegnati al gruppo di trattamento hanno avuto il
30% di riduzione del rischio di morte.
Trial
C: La mortalità si è ridotta del 3,4% nel gruppo di
pazienti assegnati al trattamento attivo.
Trial
D: E' stata evitata 1 morte ogni 30 pazienti trattati.
Sulla
base di quanto riportato e considerando che il costo di tutti questi
trattamenti è stato modesto, quale di questi vi sembra più
utile per introdurlo nella vostra pratica clinica?
La
risposta corretta è...
Tutti e 4
rappresentano modi diversi di esprimere uno stesso risultato ottenuto
dal medesimo trial….
Interpretare
la scala di misurazione di un esito è essenziale per
comprendere l'effettiva entità dei risultati raggiunti in
uno studio. Per rappresentare gli eventi dicotomici, in cui sono
possibili due risultati (es. sì/no, morte/sopravvivenza)
possono venir utilizzate misure relative (Rischio Relativo) e
assolute (Rischio Assoluto); entrambe hanno lati positivi e
negativi: le prime hanno il vantaggio di rimanere stabili attraverso
diverse popolazioni con differenti rischi di base e sono ad esempio
utili quando si combinano i risultati di vari trial in una
meta-analisi, ma non riflettono il rischio di base del singolo
individuo, non riuscendo a discriminare tra benefici grandi e
piccoli. Tendono di solito a sovrastimarli e per questa ragione
vengono spesso utilizzate dalle compagnie farmaceutiche per esprimere
il successo ottenuto.
A
differenza delle misure relative quelle assolute riflettono il
rischio di base e in questo modo, rappresentano meglio la grandezza
dell'evento. Tutto questo è più facilmente
comprensibile attraverso un esempio: consideriamo un'ipotetica
situazione, dove per coloro che sono affetti dalla la malattia y, il
rischio di morire a causa di essa, in un periodo di 5 anni senza
alcun trattamento (il rischio di base) è 0,005% e il rischio
di morire della stessa malattia, quando questa venga trattata con il
farmaco X, è dello 0,001%.
La
compagnia farmaceutica che commercializza X potrà fregiarsi
dei risultati ottenuti, dichiarando che con il loro prodotto è
possibile ridurre il rischio di morire per la malattia y di ben
l'80%! Tecnicamente le affermazioni dell'azienda sono corrette (
RR =0,001/0,005 = 0,20, RRR = 1-0,20 = 0,80 = 80%) e molte persone ad
udire un simile successo salterebbero dalla gioia! Però poiché
il rischio di morte per questa malattia è molto basso
(0,005%), l'80% di riduzione del rischio a 0,001% è anch'esso
molto basso e non c'è probabilmente alcun beneficio clinico
per il paziente; la compagnia avrebbe dovuto riportare che con la sua
medicina il rischio assoluto può essere ridotto di
0,005%-0,001% = 0,004%!!! o detto in modo equivalente ed espresso con
il Number Needed To Treat (NNT) 1:0,004 = si devono trattare
25000 pazienti, che hanno la malattia y con il farmaco X per riuscire
a evitare una morte nel periodo di 5 anni.
Tratto
da: Akobeng AK. Understanding
measures of treatment effect in clinical trials. Arch Dis
Child 2005;90:54-56.
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