Luglio 2008 - Il dibattito è aperto

I MERITI DELL'AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO (AIFA)

Abbiamo saputo in questi giorni delle vicende giudiziarie che hanno riguardato l'AIFA, sino alla sostituzione del suo Direttore, il dott. Nello Martini. Sappiamo dagli organi di stampa il principale capo di accusa: disastro colposo (e si sottolinea colposo) per non aver aggiornato i foglietti illustrativi, da quanto si scrive sulle notizie flash dei giornali.
Nel giustificare la sostituzione del Direttore si parla in modo vago di "criticità dovute a ragioni strutturali", di una "eccessiva concentrazione delle funzioni in capo alla Direzione Generale" e di "condizioni organizzative spesso inadeguate" che renderebbero necessaria "una significativa revisione dell'architettura dell'AIFA".
Viceversa noi possiamo testimoniare che il "progetto AIFA" di questi anni ha radicalmente cambiato il modo di gestire (e concepire) la politica sul farmaco in Italia, con riconoscimenti e modelli adottati anche a livello internazionale.
La logica, che abbiamo percepito con soddisfazione, è stata non solo di attività regolatoria ma anche di una farmacovigilanza che andava oltre le schede tecniche e i foglietti illustrativi. Quello che si è reso evidente è stato un modello di formazione e informazione che ha messo al servizio del paziente e dei suoi bisogni terapeutici, le migliori conoscenze, le migliori capacità professionali, i migliori servizi e strumenti disponibili.
Si pensi a come è cambiato il Bollettino di Informazione sul Farmaco (BIF) (vero strumento di informazione su quelle che sono gli aspetti rilevanti in tema di priorità cliniche e regolatorie che nascono dalle evidenze della letteratura e dal Registro Nazionale di Farmacovigilanza); si pensi alla formazione a distanza (progetto ECCE); si pensi ai tanti prontuari farmaceutici e documenti prodotti su aspetti specifici di uso razionale del farmaco che sono sulle scrivanie di tutti i medici italiani; si pensi ai bandi di ricerca AIFA, unico esempio europeo di una ricerca indipendente e formalmente ineccepibile che ha messo insieme tanti gruppi di ricerca, clinici, su problemi di reale rilevanza.
Si pensi ai tanti progetti di farmacovigilanza attiva messi in piedi su nuovi farmaci introdotti sul mercato, al registro dei clinical trial aperto a tutti e infine alle commissioni volute dall'AIFA per aree specifiche. Aree che hanno prodotto risultati visibili e apprezzabili. Come ad esempio la commissione pediatrica, che ha offerto un'informazione e un'attività regolatoria di rilievo, valutando classi di farmaci utilizzati nei bambini con un bilancio tra i rischi e benefici dubbio o non favorevole (i decongestionanti nasali, i farmaci antivomito ecc); lavorando anche sui farmaci off-label con un tentativo (in fase di conclusione) di produrre una lista di molecole di dimostrata efficacia in età pediatrica; sensibilizzando ad una farmacovigilanza attiva sia la pediatria ospedaliera che territoriale.
Inoltre è di assoluto rilievo il fatto che circa il 70% della spesa farmaceutica del nostro Paese è garantita dal Servizio Sanitario nazionale, mentre il 30% risulta essere a carico dei privati. Cosa che rende il nostro sistema solidaristico, come pochi altri in Europa e nel mondo (altre nazioni chiedono una compartecipazione ai cittadini). E tutto questo senza un aumento della spesa farmaceutica, segno di una oculata e partecipe gestione amministrativa.

Cosa rimarrà di tutto questo, di questi meriti? Vogliamo sperare che il patrimonio umano e culturale che si è reso disponibile possa avere la doverosa continuità che merita.
Nessuno di noi che abbiamo visto, in questi anni, quanto la politica sul farmaco in Italia sia cambiata in meglio, è disposto ad un ritorno al passato. Sarebbe dannoso per la cultura e formazione dei medici e la salute dei pazienti.
Chiunque condividesse queste preoccupazioni o al contrario ritenesse sbagliate le osservazioni fatte può scrivere le proprie opinioni (scrivi il tuo commento), magari anche con la sola firma ed affiliazione di testimonianza (favorevole o contraria).

Medico e Bambino


Post Scriptum

Le dichiarazioni e i fatti provati
Si è reso intanto disponibile (Luglio 2008), il parere pro veritate (su incarico ministeriale) di nove esperti di farmacologia, farmacologia clinica, medicina interna e medicina generale, in ordine alla consulenza eseguita da un esperto incaricato dalla Procura di Torino sugli effetti della pericolosità del mancato o ritardato adempimento da parte dell'AIFA delle richieste di variazione di tipo I o II presentate da aziende farmaceutiche e relative a medicinali per uso umano commercializzati in Italia. Si fa riferimento a 22 molecole citate. Vi invitiamo a leggere il parere pro veritate nel dettaglio.
Le conclusioni degli esperti (un gruppo di esperti internazionali vs un solo esperto incaricato dalla Procura) sono le seguenti: "Sulla base delle considerazioni generali e delle schede analitiche presentate i consulenti incaricati del parere pro veritate concludono che la consulenza dell'esperto incaricato non documenta in alcun modo scientificamente fondato che eventuali ritardi nell'aggiornamento delle schede tecniche, spesso solo di riformulazione stilistica, abbiano costituito un pericolo per la sanità pubblica".

La lettera di un esponente dell'AIFA sul Sole 24 ore dell'8 luglio
La lettera è stata scritta da Giuseppe Traversa, uno dei giovani brillanti dall'AIFA, responsabile dell'Ufficio Ricerca e Sviluppo dell'AIFA. Anche in questo caso un invito alla lettura, perché il vissuto di chi in questi anni ha lavorato con rigore, metodo ed innovazione ha un significato che và oltre le notizie riportate da una informazione che, a nostro avviso, su questa vicenda non è stata all'altezza dei compiti che dovrebbe avere di fronte ad una struttura come quella dell'AIFA, così importante per la salute dei cittadini.


Gli altri meriti dell'AIFA
L'editoriale con cui si apre questo forum di dibattito enumera alcuni, importanti meriti dell'AIFA. Altri ne vorrei aggiungere.
Innanzitutto, l'AIFA, per mano del suo artefice Nello Martini, aveva raccolto tutte le varie e disperse competenze sul farmaco in un'unico corpo, allineandosi agli standard degli altri paesi europei e extraeuropei. Aveva fatto qualcosa di più: si era resa attrice del dibattito scientifico teso ad acquisire evidenze su cui basare l'attività regolatoria, come dire un'iniezione di NICE in un corpo il cui compito primario è regolatorio.
Questa promozione scientifica ha (aveva) tre assi portanti: l'informazione indipendente (BIF rinnovato, clinical evidence in italiano...), il finanziamento della ricerca clinica non profit (i bandi AIFA), i gruppi di lavoro tematici tra cui quello sui farmaci pediatrici.
È un esperimento che già in soli tre anni ha dato eccellenti risultati (che ci invidiano in Europa) e che potrebbe interrompersi bruscamente a causa di un'ipotesi di reato (disastro colposo), basata su una perizia frutto dell'inexpertise (vedi il parere pro veritate di un gruppo indipendente di esperti) di un consulente di tribunale.
Tuttavia, non è questa la sede per la polemica ancorchè scientifica. Sintetizzando, la novità e la forza dell'AIFA è (era) nel privilegiare la qualità. Anche la qualità della valutazione dei dossiers a costo di spendere più tempo.
Sembra, purtroppo, che la ristrutturazione dell'agenzia privilegi la quantità: accorciamento dei tempi medi di registrazione dei farmaci, magari ignorando il contesto in cui il farmaco si colloca.
Pensiamo a cosa sarebbe successo se i farmaci per l'adhd fossero stati autorizzati nel 2005 ignorando il forte dibattito in corso nell'opinione pubblica. Aver scelto di intervenire in quel dibattito rinviando l'autorizzazione all'immissione in commercio di Ritalin e Strattera al 2007 è uno dei meriti dell'AIFA.

Pietro Panei
MD
Clinical Research Unit -
Department of Drug Research and Evaluation
Italian National Institute of Health
V.le Regina Elena, 299 - 00161
Rome - Italy

Lettera aperta di nove componenti esterni del Gruppo Italiano sui Farmaci Pediatrici dell’Agenzia Italiana del Farmaco.

La tempesta che si è abbattuta sull’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) e la rapida procedura per un suo riordinamento hanno creato disorientamento nella comunità scientifica italiana e confusione tra i cittadini, anche ad opera dei sensazionalismi mediatici che hanno caratterizzato l’informazione. Sarà compito delle autorità competenti accertare la sussistenza dei fatti contestati, ma sentiamo la necessità, quali componenti esterni del Gruppo di lavoro sui farmaci per i bambini, di fare alcune precisazioni circa il lavoro sinora svolto dal Gruppo presso l’AIFA. Il contributo tecnico (senza alcun onere per l’Agenzia) degli esperti esterni e le competenze e la professionalità dei componenti interni dell’AIFA hanno consentito di svolgere un lavoro, per molti aspetti innovativo e sempre focalizzato all’interesse del bambino e della sua famiglia, reso possibile da chi, nell’AIFA, ha voluto che il Gruppo esistesse e l’evolversi delle vicende ha mortificato e ingiustamente screditato.

Questa lettera è tanto più necessaria dopo la pubblicazione del parere pro veritate espresso da nove esperti indipendenti sulla consulenza tecnica sulla quale si è retto l’impianto accusatorio della Procura di Torino nei confronti dell’AIFA.

Il Gruppo di lavoro sui farmaci per i bambini è stato costituito dall’AIFA con determina del 5 dicembre 2006, anticipando altre nazioni, per garantire i bisogni (e il diritto) dei bambini di disporre di farmaci efficaci, sicuri e utilizzati in modo razionale. La ricerca di garanzia di questo diritto ha caratterizzato, nel corso degli ultimi anni, alcune importanti iniziative internazionali intraprese dall’Organizzazione Mondiale della Sanità, dall’Agenzia americana del farmaco (FDA) e da quella europea (EMEA). Fanno parte del Gruppo esperti nominati dall’Agenzia, rappresentanti di Associazioni e Società scientifiche e membri dell’AIFA. Il mandato del gruppo è di proporre e condurre iniziative in ambito pediatrico volte a: implementare le direttive regolatorie europee; sostenere l’attività di farmacovigilanza; evidenziare e indicare i bisogni di sperimentazione clinica; promuovere iniziative informative e formative.

Ricordiamo alcuni risultati di esito dei primi 18 mesi di lavoro del Gruppo:

1. è stata condotta un’analisi sistematica dell’utilizzo off-label dei farmaci ha costituito una delle attività principali del gruppo. E’ stata stilata, e sarà presto inviata alla competente Commissione Tecnico Scientifica dell’AIFA, una lista aggiornata dei farmaci off-label associati alla disponibilità di evidenze scientifiche. Si tratta di un’iniziativa unica nel panorama europeo, per una fascia della popolazione esposta troppo spesso ad un uso irrazionale (secondo la definizione dell’Organizzazione Mondiale della Sanità) dei farmaci.
2. Sono state stilate 5 note informative importanti per i bambini in trattamento con farmaci:

• è stata introdotta una nuova controindicazione relativa all’uso di specialità medicinali decongestionanti nasali a base di simpaticomimetici per uso topico nei bambini al di sotto di 12 anni;

• sono state emanate nuove informazioni di sicurezza relative all'utilizzo di Panacef/Cefaclor e all’aggiornamento del Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto;
• sono state emesse nuove importanti informazioni relative all'uso della specialità medicinale Minirin/DDAVP (desmopressina) nella formulazione spray nasale;
• sono state stilate raccomandazioni circa l’uso di collirio a base di tropicamide e fenilefrina dopo le segnalazioni nazionali di gravi effetti avversi nei bambini;
• è stata prodotta una nota informativa per tutti i medici circa il potenziale rischio di gravi reazioni avverse per il lattante associate all’utilizzo di preparati contenenti codeina da parte della mamma che lo allatta.

Il lavoro di valutazione dei decongestionanti nasali è stato oggetto di un articolo formale pubblicato su alcune riviste nazionali e in corso di pubblicazione anche a livello internazionale. Inoltre, è da poco conclusa la valutazione delle segnalazioni avverse riguardanti l’uso di antiemetici, in particolare la metoclopramide e il domperidone, ed è in corso l’analisi delle segnalazioni riguardanti gli antibiotici iniettabili.

3. La scelta di indirizzo di promuovere e migliorare una farmacovigilanza attiva con la partecipazione dei pediatri ospedalieri e territoriali è testimoniata dall’apposito documento prodotto e pubblicato sul Bolletino di Informazione sul Farmaco (divenuto oggi un appropriato strumento di informazione per il medico) e dall’attività di valutazione sistematica e continua che la Rete nazionale di Farmacovigilanza coordinata dall’AIFA ha considerevolmente ed efficacemente contribuito ad implementare.

E’ inoltre da ricordare l’attività di promozione e finanziamento della ricerca indipendente promossa e gestita dall’AIFA nel periodo 2005-2007: anche questa un’iniziativa esclusiva a livello internazionale. In accordo con il mandato ricevuto, il Gruppo ha suggerito temi di ricerca ritenuti prioritari per l’area materno-infantile con soddisfacente esito: il 24,5% delle ricerche indipendenti finanziate dall’AIFA sono pertinenti all’area pediatrica.

Complessivamente, l’attività sinora svolta rappresenta dal Gruppo un approccio metodologico nuovo che caratterizza l’attenzione rivolta alla popolazione pediatrica da parte dell’AIFA e che prevede anche la programmazione di interventi educativi e formativi, partecipati e condivisi, rivolti agli operatori sanitari (per esempio l’aggiornamento della Guida all’uso dei Farmaci per i Bambini prodotta dall’AIFA), ai familiari e ai piccoli pazienti, con l’obiettivo di rendere l’assistenza prestata, e ricevuta, nell’ambito del SSN più aderente ai bisogni di salute della popolazione pediatrica; somministrando farmaci secondo criteri di appropriatezza, di efficacia, di sicurezza e di economicità.

Alla luce della proficua (per la Salute pubblica) interazione che nel corso di questi mesi abbiamo condiviso con l’Agenzia, riteniamo che: il patrimonio tecnico-scientifico, metodologico e organizzativo che l’Agenzia ha acquisito non debba andare disperso; il consenso e la credibilità delle attività regolatorie nazionali raggiunti in Europa siano garantiti; che la lungimirante programmazione sinora posta in atto possa proseguire secondo i criteri, le modalità e le finalità con cui è stata avviata.

• Giancarlo Biasini – Centro Salute del bambino
• Maurizio Bonati – Istituto di Ricerche Farmacologiche “Mario Negri”
• Carlo Corchia - Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma
• Federico Marchetti - Istituto per l’Infanzia Burlo Garofolo, Trieste
• Ettore Napoleone - Federazione Italiana Medici Pediatri
• Pietro Panei - Istituto Superiore di Sanità
• Paolo Rossi - rappresentante italiano al PDCO-EMEA
• Rossella Rossi - Società Italia di Farmacia Ospedaliera
• Giacomo Toffol - Associazione Culturale Pediatri

Componenti esterni del Gruppo di lavoro “Farmaci e bambini” dell’AIFA

18 Luglio, 2008

Significato scientifico e valore politico del gruppo "Farmaci e Bambini"

Sento l’obbligo, quale membro del Gruppo "Farmaci e Bambini", di fare alcune brevissime considerazioni sul significato scientifico e sui meriti che ha avuto l‘AIFA nell‘aver intuito e realizzato la sua costituzione.
Con la sua organizzazione, in anticipo rispetto alle altre realtà europee, l'AIFA ha capito l’importanza dell’ istituzione di un organismo moderno finalizzato a garantire i diritti dei bambini nel poter disporre di farmaci efficaci, sicuri e soprattutto utilizzati in modo razionale.
Un momento costitutivo quasi rivoluzionario, per certi versi, che prevede i più elevati standards etico scientifici finalizzati al benessere psicofisico della popolazione pediatrica.
Un organismo che ha il compito di proporre e di condurre iniziative in ambito pediatrico volte ad implementare le direttive regolatorie europee, a sostenere l'attività di farmacovigilanza, ad evidenziare e indicare i bisogni di sperimentazione sui farmaci per uso pediatrico in un giusto equilibrio tra l’effettiva necessità scientifica , tra i rischi ed i benefici che ogni sperimentazione condotta sui bambini comporta.
Con la creazione di questo gruppo il mondo della pediatria è stato finalmente gratificato con l'attenzione che meritava.
Ripensiamo a quello che succedeva qualche anno addietro ed in che considerazione era tenuta la pediatria: nei tavoli tecnici era evidente l'assenza di esperti che potessero tutelare questa categoria di pazienti.

Quindi grosso merito dell’AIFA è stato soprattutto quello di aver voluto salvaguardare una popolazione vulnerabile come quella pediatrica, proteggendola con una serie di figure scientifiche dalle professionalità e dalle competenze specifiche che avrebbero dovuto vigilare sul corretto uso dei farmaci in pediatria.
L'attenzione sugli ADRs, la valutazione classi di farmaci utilizzati nei bambini con un bilancio tra i rischi e benefici e le raccomandazioni da esse derivate fanno poi di questo gruppo un ulteriore garanzia di attenzione con una finalità ben precisa: varare iniziative e provvedimenti affinchè ci sia un utilizzo di farmaci pediatrici secondo criteri di appropriatezza, di efficacia e soprattutto di sicurezza.
Il lavoro sui farmaci off-label con la produzione di una lista di molecole di dimostrata efficacia in età pediatrica; la sensibilizzazione alla cultura della patologia iatrogena per una farmacovigilanza attiva con una sensibilizzazione per le segnalazioni spontanee di sospette ADRs (che sono un mezzo importante per promuovere motivati segnali di allarme su possibili effetti non noti), costituiscono uno stimolo costante frutto di un lavoro innovativo reso possibile da chi ha voluto che il gruppo potesse esistere.
Ma l’aspetto più importante ed il grosso merito politico dell’AIFA è stato quello di aver saputo coagulare attorno ad un tavolo tecnico tutte le componenti della pediatria italiana, dall’università al territorio, dall’ospedale agli istituti di ricerca, dalle società scientifiche alle associazioni culturali in un lavoro propositivo condiviso basato sul rispetto dei ruoli e sulle sinergie necessarie.
Infatti solo attraverso la sinergia tra tutte le componenti del Gruppo si sono potuti rendere operativi i percorsi comuni, le indicazioni programmatiche, si sono trovate le soluzioni per rendere le indicazioni del Gruppo delle concretizzazioni a livello nazionale, si è sensibilizzata tutta l’area pediatria italiana con la diffusione capillare delle decisioni.
La grossa intuizione dell’AIFA è stata quella di infondere il messaggio che tutto il mondo scientifico che si occupa di bambini, non deve lavorare a comparti separati, ma integrarsi nelle proposizioni, nelle linee programmatiche, senza trascurare le proprie competenze e le proprie professionalità, mettendo a disposizione di tutta la comunità pediatrica la propria esperienza e la propria valenza culturale.

Ettore Napoleone

Responsabile Nazionale FIMP Ricerca e Sperimentazione sui Farmaci
Presidente Società Italiana di Pediatria Regione Molise
Membro Gruppo Multidisciplinare AIFA "Farmaci e Bambini"
Email: ettorenapoleone@tiscali.it

21 luglio, 2008

Solidarietà

Vorrei esprimere tutta la mia solidarietà a Nello Martini per quanto gli sta capitando; condivido il comunicato di M&B e l'iniziativa. Proporrei un documento che sintetizzi queste posizioni, con raccolta allargata di firme da presentare ai politici responsabili di queste decisioni e all'opinione pubblica.
cari saluti
Paolo Schievano


Condivido la lettera di Marchetti riguardante l'operato dell'AIFA.
Grazie
Monica Malventano
pediatra Ferrara

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