Razionale e obiettivo
Viene riportato in letteratura che tra il 15% e il 31% dei pazienti con rene unico congenito sviluppa danno renale in età pediatrica, ma potrebbero esserci importanti bias di selezione a influenzare il risultato. L’obiettivo di questo studio è stato quello di valutare la prognosi di una coorte di pazienti con diagnosi prenatale di rene unico congenito arruolati precocemente, e identificare la presenza di eventuali fattori di rischio per danno renale.

Tipo di studio
Lo studio, di tipo retrospettivo, ha valutato i dati clinici raccolti tra gennaio 1993 e gennaio 2016.

Partecipanti
Sono stati arruolati 384 pazienti con rene unico congenito (CSFK).

I criteri di inclusione erano:

1. diagnosi prenatale di rene unico;
2. prima valutazione del paziente tra il 1° e il 3° mese di vita, con la conferma del rene unico effettuata sia con ecografia addominale che con scintigrafia renale (Tc99m DMSA o TC99mMag3), e ricerca di un’eventuale anomalia congenita del rene o delle vie urinarie (CA-KUT) associata, tramite ecografia renale e cistoscintigrafia o cistouretrografia minzionale retrograda;
3. assenza di danno renale al momento dell’arruolamento, valutata tramite la presenza di normali livelli di creatinina sierica, di filtrato glomerulare (eGFR), dall’assenza di proteinuria e da normali livelli di pressione arteriosa. 322 pazienti rispondevano ai criteri di inclusione. Era disponibile il follow-up (7,6 ± 4,97 anni) di 282 pazienti.

La comparsa di segni di danno renale è stata definita come la riduzione della eGFR per età o il presentarsi di ipertensione o di proteinuria (proteinuria/creatininuria UPr/Cr > 0,5 mg/mg per i bambini < 2 anni di età, e > 0,2 mg/mg per i bambini > 2 anni di vita).

Risultati
Uno o più segni di danno renale sono stati riportati in 12 su 282 pazienti (4,3%): riduzione dell’ eGFR (da 77 a 89,7 ml/min/1,73 m²) in 4, ipertensione in 2, proteinuria (UPr/Cr tra 0,23 e 0,69 mg/ mg) in 11 bambini. Tra i pazienti con proteinuria, 6 presentavano solo proteinuria, 3 sia proteinuria che riduzione dell’eGFR, e 2 proteinuria e ipertensione. La probabilità cumulativa di essere libero da danno renale è stata del 90,6% a 22 anni di vita. La presenza di CAKUT ipsilaterale aumentava il rischio di sviluppare danno renale (OR = 10,6; IC 95% 3,07-36,6, p = 0,0002).

Conclusioni e rilevanza dello studio
Valutando la più grande coorte in letteratura di pazienti con rene unico congenito, arruolati precocemente, abbiamo mostrato come la presenza di danno renale sia molto più bassa di quella precedentemente riportata e che, in caso di danno, esso è di lieve entità. Si può dunque concludere che, in caso di assenza di danno renale durante il periodo neonatale, il pediatra può rassicurare i genitori sulla prognosi fino all’età giovane adulta del bambino. Nato con un solo rene? Poco male!