Rivista di formazione e di aggiornamento professionale del pediatra e del medico di base, realizzata in collaborazione con l'Associazione Culturale Pediatri

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Striscia... la notizia

a cura di Maria Valentina Abate
Patologia Neonatale, ASST Papa Giovanni XXIII, Ospedale di Bergamo
Indirizzo per corrispondenza: valentina_aba@yahoo.it





Morbillo. Salgono a 3232 i casi segnalati da inizio anno. Certificati due decessi

Sono 184 i nuovi casi certificati nel mese di giugno. Rispetto ai primi sei mesi del 2016 c'è stata un'impennata del 676%. L'88% dei casi ha riguardato persone non vaccinate, e il 40% sono stati costretti al ricovero. Dall'inizio dell'anno sono 246 i casi di morbillo tra gli operatori sanitari.

Sono 184 i nuovi casi certificati nel mese di giugno. Salgono così a 3232 i casi segnalati dall'inizio dell'anno, di cui 2 decessi. Nel 2016, nello stesso periodo, erano 478, si segnala dunque un'impennata dei casi di circa il 676%. L'88% ha riguardato persone non vaccinate, il 7% erano vaccinati ma con 1 sola dose.
Il 35% ha avuto almeno una complicanza, il 40% sono stati costretti al ricovero, mentre il 22% si è recato in Pronto Soccorso. Dall'inizio dell'anno sono 246 i casi di morbillo tra gli operatori sanitari.
La fascia di età più colpita è quella compresa tra i 15 e i 39 anni (56% dei casi), e l'età mediana delle persone affette da questa patologia è di 27 anni.






Vaccini. Melazzini (AIFA): “Dati dimostrano loro assoluta sicurezza. No a strumentalizzazioni politiche su dati scientifici”

Così il Direttore Generale dell'Ente regolatorio risponde a distanza al senatore D'Anna che, nel corso del dibattito in Aula sul decreto vaccini aveva parlato di "21.658 reazioni avverse di cui 454 con gravi danni al sistema neuro-motorio e 5 decessi in tre anni". Melazzini: "Dei decessi segnalati nel biennio 2014-2015 nessuno, dai riscontri autoptici effettuati, è correlabile ai vaccini".

Si torna a discutere delle reazioni avverse ai vaccini dopo l'intervento in Aula di Vincenzo D'Anna (ALA) che, nel corso del dibattito in Senato sul decreto vaccini, ha affermato: "In tre anni ci sono state, infatti, 21.658 reazioni avverse di cui 454 con gravi danni al sistema neuro-motorio e 5 decessi. La stessa AIFA ci dice, inoltre, che si è avuto un aumento del 40% delle malattie da deficit di neuro-sviluppo, malattie specificamente collegate alla presenza di alluminio nei vaccini".
A rispondere è il direttore generale AIFA, Mario Melazzini: "In merito alle dichiarazioni di alcuni senatori nel corso del dibattito parlamentare sul decreto Vaccini, mi preme sgomberare il campo dalle possibili strumentalizzazioni politiche partendo dal rilevare una cosa singolare: c’è chi accusa AIFA di non fornire dati, e chi accusa i dati che l’Agenzia fornisce giudicandoli allarmanti. Credo sia necessario riportare la questione in base a principi di lealtà, correttezza, trasparenza e verità scientifica".
"AIFA - prosegue Melazzini - fornisce tutti i dati perché per l’Agenzia Italiana del Farmaco il primo interesse è la tutela della salute del cittadino. Il numero delle reazioni avverse segnalate nel rapporto sono l’insieme di tutto quanto avvenuto in Italia e i dati sono stati elaborati su base scientifica e non ammettono errori. Il numero delle reazioni avverse va letto in modo oggettivo: i vaccini, come qualsiasi altro farmaco, possono produrre effetti indesiderati. Nel caso dei vaccini ciò viene registrato puntualmente: dal pianto del bambino, alla reazione cutanea locale per l’iniezione e così via. Dei decessi segnalati nel biennio 2014-2015 nessuno, dai riscontri autoptici effettuati, è correlabile ai vaccini. I dati raccolti accuratamente e con costanza non fanno altro che testimoniare la correttezza dell’operato di AIFA e l’assoluta sicurezza dei vaccini”, ha concluso.




Distress respiratorio acuto colpisce migliaia di neonati l'anno
Può essere fatale in 30% dei casi, messi a punto criteri per la diagnosi

Anche il neonato può soffrire di sindrome da distress respiratorio acuto, un'insufficienza respiratoria che può esser fatale nel 30% dei casi. La scoperta, frutto di uno studio che ha visto la partecipazione dell'Università Cattolica del Sacro Cuore, è stata pubblicata sulla prestigiosa rivista The Lancet Respiratory Medicine e ha portato alla definizione dei criteri diagnostici che permetteranno di fare la differenza nella cura dei piccoli pazienti. La sindrome da distress respiratorio acuto (Acute Respiratory Distress Syndrome, ARDS) è caratterizzata da un'insufficienza respiratoria spesso di grado estremo, che può far crollare l'ossigenazione a valori incompatibili con la sopravvivenza. Si è sempre ritenuto colpisse solo pazienti adulti, mentre col tempo ci si è resi conto che può insorgere a qualunque età. Tuttavia nel neonato non ci sono dati epidemiologici precisi: tra quella da inalazione da meconio e quella dovuta a sepsi, si stima che solo in Italia migliaia di bambini ogni anno ne siano colpiti. Di qui il Progetto internazionale Neonatal ARDS, che ha avuto come primo obiettivo quello di produrre una definizione internazionale di sindrome da distress respiratorio acuto neonatale valida per tutto il primo mese di vita del bambino: ovvero la presenza di un'insufficienza respiratoria acuta entro 7 giorni dalla comparsa di un fattore scatenante (trigger) per esempio una polmonite diffusa; immagini di opacità polmonare diffusa e bilaterale; deficit di ossigenazione. Tutto questo però non in presenza di edema polmonare di origine cardiaca, prematurità polmonare o anomalie congenite. "La disponibilità della definizione favorirà la ricerca nel campo sia perché i pazienti sono finalmente individuati e classificati sia perché si è creato un network di Centri che se ne occupano", spiega Giorgio Conti, Direttore Terapia Intensiva Pediatrica della Fondazione Policlinico Gemelli, "ci sono quindi tutti i presupposti per giungere a trattamenti più efficaci per la gestione della crisi respiratoria nel neonato e anche per una cura definitiva".




A rischio abusi 80mila bambini, 10 ogni 1000 nel Nord Italia
Il progetto della Menarini: creare una rete di medici e pediatri sentinella

Tanti i casi di storie di violenza e abusi ogni anno che rimangono nell'ombra, di minori a rischio di subire incuria, maltrattamenti, violenze psicologiche e fisiche; ogni anno le statistiche individuano circa 70-80 mila bambini e adolescenti vittime di tali esperienze dolorose; quasi 10 ogni 1000 nel nord Italia. Nel 70% dei casi violenze e abusi fisici, psicologici e sessuali sono consumati tra le mura di casa, due volte su tre per mano di un genitore. Sofferenze che restano troppo spesso coperte dal silenzio ed è per questo che Menarini - attraverso il sostegno di eventi formativi diretti ai medici, realizzati in collaborazione con la Società Italiana di Pediatria (SIP) e la Federazione Italiana Medici Pediatri (FIMP) - ha scelto di puntare sulla creazione di una rete anti-abusi su tutto il territorio nazionale, con un investimento del gruppo farmaceutico fiorentino per il progetto di un milione di euro. Un progetto itinerante - 'Stop agli abusi sui bambini' - che ha toccato anche Milano come terza tappa. L'obiettivo è creare una rete anti-abuso a tutela dei bambini vittime di abusi e violenze; la città meneghina ha ospitato il corso di formazione per i medici, dove sono stati coinvolti circa 45 pediatri della Lombardia.
"La letteratura scientifica individua una percentuale di 9,8 bambini su 1000 maltrattati in nord Italia - ha osservato Domenico Cipolla, segretario regionale SIP Sicilia - e probabilmente il dato è sottostimato poiché non sempre le istituzioni sanitarie o scolastiche segnalano adeguatamente i casi sospetti. Obiettivo di questo progetto è di creare una rete di pediatri sensibilizzati e informati per consentire l'emersione del fenomeno, la prevenzione e la presa in carico degli abusi infantili".
"La consapevolezza che gli eventi di cui parliamo oggi possano far parte del nostro quotidiano professionale è uno degli obiettivi di questi corsi - ha rilevato Paola Miglioranzi, responsabile scientifico del progetto per FIMP - questo è un grande passo in avanti nel miglioramento delle cure dei nostri piccoli pazienti. L'impegno dei pediatri di famiglia è anche focalizzato sul far emergere la parte sommersa del fenomeno, sulla collaborazione con le Autorità competenti per la rilevazione, la diagnosi e la protezione del bambino nel percorso successivo alla rilevazione".
Nel corso del 2017 molti altri medici parteciperanno ai corsi che si terranno in altre 15 città italiane. I pediatri e i medici che seguiranno i corsi - è stato spiegato - diventeranno un punto di riferimento per i colleghi sul territorio, saranno in grado di fornire consigli e aiuto per la gestione di casi sospetti di abusi e maltrattamenti. "Giunge anche in Lombardia la rete di pediatri e medici a salvaguardia dei bambini vittime di abusi e maltrattamenti - sono intervenuti Alberto Giovanni e Lucia Aleotti, vicepresidente e presidente del Gruppo Menarini - il progetto è per questo unico nel suo genere e rende l'Italia d'esempio per tutti gli altri Paesi nel mondo. Crediamo fermamente nel valore sociale di questa rete di medici-sentinella".




Tatuaggi all’henné. Bambini e ragazzi a rischio dermatiti

Per quanto temporanei, questi tatuaggi sono tra le cause più subdole delle dermatiti da contatto in età pediatrica. La conferma da uno studio a cura dell’équipe della Clinica Pediatrica dell’Università degli Studi di Perugia e recentemente pubblicato sulla rivista “International Journal of Environmental Research and Public Health”.

Belli, indolori e soprattutto “a tempo”. I tatuaggi all’henné sono ogni estate una forte tentazione soprattutto per bambini e adolescenti. Ma i rischi sono in agguato. Nonostante sembrino innocui a causa della sostanza chiamata para-fenilendiammina (PPD), spesso aggiunta all’henné naturale per ottenere un colore più scuro e duraturo, può scatenare sensibilizzazione cutanea che va da una dermatite irritativa più lieve, ma comunque fastidiosa, per chi ha una pelle molto sensibile fino n reazioni violente come gonfiore e rossore nelle persone allergiche al composto.
A rivelare il rischio dei tatuaggi all’henné per la pelle di bambini e ragazzi è uno studio realizzato dall’Università degli Studi di Perugia e recentemente pubblicato sulla rivista International Journal of Environmental Research and Public Health.
“L’uso di tatuaggi temporanei all’henné - ha evidenziato Susanna Esposito, Professore ordinario dell’Università degli Studi di Perugia e presidente dell’Associazione Mondiale per le Malattie Infettive e i Disordini Immunologici, WAidid - è ormai una moda molto diffusa nel nostro Paese soprattutto in estate. I tatuaggi sembrano innocui ma non lo sono. Da evidenze scientifiche emerge, infatti, che la sostanza chiamata para-fenilendiammina (PPD) che spesso viene aggiunta all’henné naturale per ottenere un colore più scuro e duraturo, per le sue caratteristiche molecolari può indurre sensibilizzazione cutanea con varie manifestazioni cliniche alle ri-esposizioni, tra cui la più comune è la dermatite allergica da contatto. Nelle persone allergiche al composto, in particolare, il tatuaggio temporaneo può scatenare reazioni violente con gonfiore e rossore, mentre in chi ha una pelle molto sensibile e delicata può dare origine a una dermatite irritativa più lieve, ma altrettanto fastidiosa”.
Secondo i risultati emersi, nel 50% dei casi presi in esame i tatuaggi all’henné provocano manifestazioni cutanee come prurito, eritemi, vescicole e bolle, orticarie, o reazioni sistemiche come linfoadenopatie e febbre entro uno o due giorni dalla prima applicazione; nel restante 50%, invece, i sintomi compaiono solo dopo un ritocco, mostrando quindi una sensibilizzazione cutanea alla para-fenilendiammina (PPD) presente nell’henné, fino a 72 ore dall’effettuazione del tatuaggio.
La necessità di terapie di lunga durata è un altro fattore che emerge dallo studio: nella maggior parte dei casi, la persistenza delle lesioni è stata riscontrata anche a 7 giorni dall’inizio della terapia con cortisone e antistaminici e una persistente discromia cutanea è stata osservata anche dopo 4 settimane dalla fine della terapia. Se certamente si arriva alla risoluzione del prurito e a un miglioramento delle lesioni cutanee, in tutti i casi, secondo i dati emersi, a un anno di distanza è riscontrabile una ipopigmentazione cutanea sulla zona dedicata al tatuaggio.
D’altronde, la para-fenilendiammina è uno dei più potenti allergeni da contatto. Si tratta di un colorante blu scuro attualmente vietato, secondo la legislazione europea, per uso cosmetico a eccezione delle tinture per capelli per le quali è consentita a basse concentrazioni, fino al 6%. Oltre a questa restrizione, è previsto che siano sempre indicate sull’etichetta delle avvertenze, come “Può causare una reazione allergica”, “Contiene fenilendiammina”, “Per uso professionale”, “Usare guanti idonei”, “Non usare per tingere ciglia e sopracciglia”.
“La sensibilizzazione alla PPD è un fenomeno in crescita nei bambini e negli adolescenti. La causa più comune sembra essere proprio l’esposizione ai tatuaggi con henné in cui la PPD può essere presente in concentrazioni sconosciute o alte. Dopo la sensibilizzazione, i pazienti possono sperimentare gravi sintomi clinici quando vengono ri-esposti a sostanze che contengono o reagiscono con PPD, e possono presentare un’ipopigmentazione persistente. Dato l’uso diffuso di questa sostanza, meglio essere cauti considerando che sono molti i giovani che acquistano kit venduti on line, privi di qualsiasi garanzia, oppure si affidano a tatuatori improvvisati sulle spiagge che usano materiali scadenti e potenzialmente rischiosi”.




Apnea ostruttiva del sonno nei bambini Down, una diagnosi difficile

Diagnosticare un’apnea ostruttiva del sonno nei bambini con sindrome di Down è molto importante in termini di gestione dei sintomi clinici e di buona qualità della vita. Tuttavia non è semplice, anche usando metodiche tradizionali, come la polisonnografia. Uno studio canadese ha messo in evidenza questo aspetto.

Non esistono predittori clinici affidabili di disturbi respiratori del sonno (SDB) per i bambini con sindrome di Down. È questa la conclusione cui è giunto uno studio condotto in Canada e pubblicato da Sleep Medicine. “Circa il 50% dei bambini con sindrome di Down presenta un disturbo respiratorio del sonno, rispetto all’1-5% della popolazione generale; quindi, per questi bambini si raccomanda una polisonnografia di screening (PSG) dall’età di 4 anni” Sherri Lynne Katz, dell’Università di Ottawa, principale Autrice dello studio.

Lo studio
Nello studio retrospettivo, che ha coinvolto 119 bimbi con sindrome di Down a cui è stata prescritta una PSG per indagare sintomi legati al sonno emersi durante i controlli - il team ha cercato di stabilire quali sintomi fossero predittori più affidabili di un disturbo respiratorio del sonno. I sintomi più comuni erano russamento (67%), sonno non ristoratore (42%) e apnea (27%). Alla fine, il 43% dei piccoli presentava un indice di apnea-ipopnea (AHI) > 5 (indicativo di SDB), il 29% un AHI ostruttivo di tipo misto (OAHI) > 5 (sintomatico di una significativa apnea ostruttiva del sonno, OSA) e il 13% un AHI > 5, ma non un OAHI > 2. Nessuna diagnosi concomitante risultava associata a un AHI > 5. La malattia da reflusso gastroesofageo era legata a un minor rischio di OAHI > 5. Rinite, rinorrea e sinusite non erano significativamente associate a AHI > 5 e OAHI > 5. Nessuno dei punti del questionario dello studio sul sonno sono risultati associati a AHI > 5 e OAHI > 5 e solo la difficoltà a respirare di notte è stata messa in relazione con un SDB. La respirazione notturna tramite la bocca, riferita dai genitori, indicava un minor rischio di SDB. Queste variabili hanno perso significatività dopo l’aggiustamento per molteplici esiti primari.

Le conclusioni
“Nessuno dei sintomi clinici indagati sono risultati predittivi di SDB e OSA”, concludono i ricercatori. “Tuttavia, l’assenza di sintomi era comunque associata a un’elevata prevalenza di SDB. I medici dovrebbero continuare a mantenere alto il sospetto clinico di SDB ed effettuare una sorveglianza continua nei bambini e nei giovani con sindrome di Down”. Brian G. Skotko, del Massachusetts General Hospital e della Harvard Medical School di Boston, che ha recentemente pubblicato un modello diverso per prevedere l’OSA nelle persone con sindrome di Down, mette l’accento sule difficoltà diagnostiche di OSA in questa popolazione di pazienti, anche con il nuovo modello da lui messo a punto. “I pazienti con sindrome di Down, che presentano risultati negativi durante il nostro nuovo screening, potrebbero evitare uno studio sul sonno. Tuttavia, prima che il nostro strumento di screening sia del tutto pronto, dobbiamo verificare i risultati in un’altra coorte e lo stiamo facendo all’interno del Massachusetts General Hospital Down Syndrome Program - sottolinea Skotko -. Al momento, non disponiamo di altri modi per verificare la presenza di apnea ostruttiva del sonno nei bambini con sindrome di Down. Gli studi del sonno rimangono l’unico strumento diagnostico e, come attestano molti genitori, possono essere fastidiosi, scomodi, costosi e a volte non disponibili in tutte le strutture ospedaliere”.




Cardiopatie alla nascita. Per scovarle c’è un esame semplice e non invasivo

Uno studio multicentrico, a cui hanno collaborato esperti neonatologi della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma, dimostra la validità del pulsossimetro per incrementare la rilevazione delle cardiopatie congenite del 71%. Con la diagnosi precoce, la mortalità scende del 15-20%. La ricerca è stata pubblicata su “Journal of Pediatrics”.

Misurare l’ossigeno nel sangue del bebè appena nato per scovare eventuali cardiopatie congenite: è possibile con un test semplicissimo e non invasivo (con il pulsossimetro, una apparecchiatura medica che viene collegato alla manina e al piedino del neonato). L’efficacia di questo test di screening è stata confermata in uno studio multicentrico a cui hanno partecipato 17 diversi Centri neonatologici italiani, tra cui l’Unità Operativa Complessa di Neonatologia della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, afferente al Polo Scienze della Salute della Donna e del Bambino, diretto dal prof. Giovanni Scambia, e ha coinvolto 42.169 neonati.
Pubblicata recentemente sul Journal of Pediatrics, la ricerca ha evidenziato che l’utilizzo del test prima che mamma e bebè lascino l’ospedale dopo il parto consente di incrementare la rilevazione delle cardiopatie congenite del 71% nei Centri nascita di primo e secondo livello. Diversi studi hanno dimostrato che la diagnosi precoce di tali patologie comporta una significativa riduzione della mortalità tra il 15% e il 20%.
L’incidenza di cardiopatie congenite gravi in Italia è di 3 neonati su 1000 nati vivi. “Il nostro studio - spiega il professor Zuppa - è il primo in Italia su larga scala ed è tra gli studi con una casistica più numerosa effettuati a livello internazionale sull’argomento”.
La metodica di screening neonatale, lo screening pulso-ossimetrico, per la diagnosi precoce delle cardiopatie congenite gravi nel neonato si effettua attraverso la rilevazione nei primissimi giorni di vita del neonato della quantità di ossigeno nel sangue arterioso attraverso un’apparecchiatura medica non invasiva chiamata pulsossimetro. “La maggior parte delle cardiopatie congenite - spiega il Policlinico - può determinare una riduzione di tale quantità di ossigeno nel sangue. Pertanto con questo metodo è possibile rilevare gravi cardiopatie congenite che possono altrimenti rimanere misconosciute, in quanto risultano clinicamente silenti nei primi giorni di vita, durante quindi il ricovero ospedaliero, per poi manifestarsi con quadri di diversa gravità nelle prime settimane dopo la dimissione dall’ospedale. La diagnosi tardiva si accompagna a un più elevato rischio di mortalità; la diagnosi precoce invece aumenta le possibilità di intervenire chirurgicamente quando il neonato non è ancora scompensato con una significativa riduzione della mortalità. Si tratta di una metodica semplice e rapida da effettuare, assolutamente non invasiva o indaginosa per il bambino e a costo zero”.
Solo da pochi anni, evidenziandosi la sua importanza, lo screening pulso-ossimetrico è stato diffuso in tutto il mondo e recentemente è entrato nelle raccomandazioni del FDA statunitense. In Italia non è uno screening obbligatorio e non è effettuato presso tutti i Centri nascita.
“Trattandosi di una metodica non invasiva e a ‘costo zero’ la sua introduzione non grava sul paziente e sulla spesa sanitaria - conclude il neonatologo Zuppa -; i risultati di questa ricerca suggeriscono l’importanza di estendere questo screening a tutti i Centri nascita del Paese”.




Sottocute e una sola volta a settimana, ecco l’anticorpo che cura l’emofilia più difficile

Presentati i risultati dello studio Haven 1 pubblicati anche sul “New England Journal of Medicine”. La nuova terapia si chiama emicizumab ed è un anticorpo che si può somministrare sottocute (anziché con iniezione) una sola volta a settimana.

Si somministra una sola volta a settimana per via sottocutanea e si è dimostrato capace di ridurre il sanguinamento dell'87%. È emicizumab, un anticorpo monoclonale sperimentale ideato per unire i fattori IXa e X, che sono le proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione e ripristinare il processo di coagulazione del sangue. I risultati relativi a questa nuova terapia sono stati pubblicati sulla rivista The New England Journal of Medicine e presentati al Convegno della International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) (Berlino, 8-13 luglio 2017).

Il problema degli inibitori
Il trattamento dell’emofilia si è basato, negli ultimi 50 anni, sulla terapia on-demand, cioè da effettuare solo in caso di sanguinamento, e poi sulla profilassi con la terapia sostitutiva, cioè la somministrazione endovena 2-3 volte a settimana con il fattore VIII ricombinante. Purtroppo in circa un paziente su tre l’efficacia di questi trattamenti può essere pregiudicata dalla comparsa dei cosiddetti ‘inibitori’, anticorpi che neutralizzano gli effetti della terapia con fattore VIII, esponendo il paziente al rischio di sanguinamenti. “Nell’emofilia A la principale complicanza clinica è data dalla comparsa degli inibitori contro il fattore VIII in corso di trattamento con i concentrati del fattore carente - spiega Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione, Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze. Il verificarsi di questa condizione comporta una serie di problematiche di difficile gestione, come i sanguinamenti, spesso più difficili da controllare con i farmaci bypassanti, e la necessità di dover ricorrere ai protocolli di immunotolleranza. Questi ultimi implicano frequenti infusioni endovenose, che nei più piccoli possono richiedere anche l’applicazione di un catetere venoso centrale che peggiora notevolmente la loro qualità di vita”.

L’anticorpo
Ma ora proprio per questi pazienti più difficili arriva la novità: emicizumab, un anticorpo IgG4 che si lega al fattore IX e al fattore X, che sono le proteine necessarie per ripristinare il processo di coagulazione del sangue. Oltre a essere molto efficace nel mettere al riparo dal rischio di sanguinamenti, emicizumab rappresenta un trattamento rivoluzionario nel mondo dell’emofilia anche per la sua via di somministrazione che è sottocutanea e mono-settimanale.

Lo studio
I dati di efficacia relativi a questo anticorpo sono quelli dello studio Haven 1, una sperimentazione di fase III volta a valutare la profilassi (preventiva) con emicizumab somministrato una volta a settimana per via sottocutanea in adulti e adolescenti affetti da emofilia A con comparsa di inibitori. Lo studio ha evidenziato una riduzione dei sanguinamenti trattati pari all’87% con la profilassi a base di emicizumab rispetto alla terapia con gli agenti bypassanti. “L’efficacia dimostrata nello studio in termini di diminuzione del numero di sanguinamenti, la via di somministrazione sottocutanea e la lunga emivita - spiega Flora Peyvandi, direttore del Centro Emofilia e Trombosi Angelo Bianchi Bonomi, Fondazione IRCCS Ca’ Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano - hanno la potenzialità di rappresentare una vera svolta nella cura dell’emofilia, sia per quanto riguarda la gestione clinica della malattia sia per quanto riguarda l’impatto migliorativo nella qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie”. Inoltre, dallo studio è emerso come dopo un tempo di osservazione di 31 settimane un numero significativamente maggiore di pazienti ha sperimentato zero sanguinamenti con la profilassi di emicizumab, rispetto al trattamento on-demand con agenti by-passanti.

I risultati sui bambini
A Berlino si è parlato anche dello studio Haven 2 condotto su bambini di età inferiore a 12 anni affetti da emofilia A con inibitori, che hanno ricevuto la profilassi con emicizumab. I risultati sono coerenti con quelli dello studio Haven 1. Dopo un tempo di osservazione di 12 settimane, dallo studio è emerso che soltanto uno dei 19 bambini a cui è stato somministrato emicizumab ha riportato un sanguinamento trattato. Non sono stati riferiti sanguinamenti a carico delle articolazioni né dei muscoli. “I primi risultati dello studio pediatrico Haven 2 sono particolarmente incoraggianti e, se confermati, potrebbero preludere a una nuova possibilità terapeutica per questi piccoli pazienti - prosegue Castaman. La somministrazione per via sottocutanea una volta alla settimana potrebbe inoltre rappresentare un cambiamento epocale nella gestione anche domiciliare di questa malattia del bambino con inibitore”.




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Abate MV (a cura di) A rischio abusi 80mila bambini, 10 ogni 1000 nel Nord Italia -
Tatuaggi all’henné. Bambini e ragazzi a rischio dermatiti -
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Cardiopatie alla nascita. Per scovarle c’è un esame semplice e non invasivo -
Sottocute e una sola volta a settimana, ecco l’anticorpo che cura l’emofilia più difficile. Medico e Bambino pagine elettroniche 2017;20(7) https://www.medicoebambino.com/?id=NEWS1707_10.html

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